Hoffnung für sel­tene Krank­heiten

Neue Behandlungsmöglichkeiten wie etwa Gentherapien stellen Meilensteine für Betroffene seltener Erkrankungen dar, benötigen aber entsprechende Finanzierungsmodelle

Derzeit existieren über 200 Therapien für seltene Krankheiten, von denen etwa 1.800 neue Produkte in verschiedenen Entwicklungsstadien sind. Im jährlichen Bericht Highlights der Humanarzneimittel 2022 hat die Europäische Arzneimittelagentur EMA insgesamt 21 neue Medikamente für seltene Erkrankungen verzeichnet. Für viele Betroffene gibt es damit erstmals die Hoffnung auf eine adäquate Therapie. Vor allem Gentherapien zählen zu den Meilensteinen unter den neuen Therapieoptionen. Mit einem Blick in die Zukunft widmet sich der 13. Österreichische Kongress für Seltene Erkrankungen am 6. und 7. Oktober in Wien daher diesen speziellen Therapien und bietet einen umfangreichen Einblick in dieses Themengebiet.

Die unterschiedliche Finanzierung von Therapien für seltene Erkrankungen erschwert den Zugang zu diesen Behandlungen für Patientinnen und Patienten. 

Dazu sagt Mag. Alexander Herzog, Generalsekretär der PHARMIG: "Da hoch spezialisierte Therapien bei seltenen Erkrankungen in Österreich uneinheitlich finanziert werden, ist der Zugang zu neuen Behandlungen für Patientinnen und Patienten herausfordernd. Wir müssen sicherstellen, dass vulnerable Patientengruppen, wie die der seltenen Erkrankungen, die in der Zahl überschaubar sind und politisch nicht über das stärkste Stimmengewicht verfügen, weiterhin gehört werden und geschützt bleiben. Damit ist auch ein einheitlicher Zugang zu Therapien auf dem modernsten Stand der Wissenschaft verbunden."

In den letzten Jahren wurde in ersten Ansätzen ein bundesweiter Finanzierungstopf als Lösungsmodell eingerichtet. Der Kongress in Wien wird sich auch mit der Frage befassen, inwieweit eine breitere Einführung eines solchen Topfes dazu beitragen kann, eine bessere Versorgung von Betroffenen mit seltenen Erkrankungen über alle Bundesländer hinweg sicherzustellen. Ein breiter Austausch von Berufsgruppen innerhalb des Gesundheitsbereichs und der Angehörigen der Politik soll dazu beitragen, unterschiedliche Perspektiven auf bestehende Herausforderungen sichtbar zu machen.

Damit sich die Versorgungssituation für Menschen mit einer seltenen Erkrankung bessert, sind Kommunikation und Austausch unerlässlich. Die PHARMIG selbst rückt mit ihren Kurz-Interviews von Systempartnern im Rahmen der Reihe "Rare Diseases Insights" Teilaspekte des Themenbereichs "Seltene Erkrankungen" ins Zentrum. Die neueste Ausgabe mit Mag. pharm. Gunda Gittler, MBA, aHPh, Apothekenleiterin und zuständig für den Arzneimitteleinkauf des Einkaufsverbunds der Barmherzigen Brüder, zeigt auf, welchen wesentlichen Beitrag Österreichs Krankenhausapotheken bei der Versorgung von seltenen Erkrankungen leisten.

"Jeder, der im Gesundheitsbereich tätig ist, kann dazu beitragen, die Patientenbetreuung zu verbessern. Durch interdisziplinären Austausch und das Hinterfragen der bisherigen Pfade für Betroffene von seltenen Erkrankungen auf ihrem Weg zur Therapie, lässt sich aufzeigen, wie wir das Gesundheitssystem effizienter und patientenzentrierter gestalten können", so Herzog.